为探索视神经脊髓炎谱系疾病新的治疗方法，改善患者预后。日前，上海交通大医院神经内科《注射用重组人B淋巴细胞刺激因子受体－抗体融合蛋白治疗复发性视神经脊髓炎谱系疾病临床试验》（注册号：ChiCTR）正式启动。

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什么是视神经脊髓炎谱系疾病？

视神经脊髓炎谱系疾病是一种由B淋巴细胞产生抗AQP4抗体（AQP4-Ab）引起的神经免疫性疾病。主要累及视神经和脊髓，好发于亚洲人群、中青年。目前主要的治疗手段包括激素、丙种球蛋白及免疫抑制剂等只对部分患者有效，而且疗效欠佳。更重要的是该病极易复发且遗留不同程度功能障碍，预后较差，给社会带来很大负担，亟需更有效的治疗方法。

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该研究有什么特点？

新型靶向药物

注射用重组人B淋巴细胞刺激因子受体－抗体融合蛋白是一种完全由国内自主研发的新药。由国家“重大新药创制”科技重大专项总体组专家房健民教授自主研发。

此新药物是一种针对B淋巴细胞的靶向治疗药物，通过阻断细胞因子BLyS或APRIL的生物学活性来抑制B淋巴细胞产生AQP4-Ab。目前已完成的Ⅰ、Ⅱ期临床试验，已在例患者上长期用药(系统性红斑狼疮患者用药48周，类风湿性关节炎患者24周)。与传统的免疫抑制药物相比，其给药方式更便捷，仅需皮下注射，且该药能高效阻断B淋巴细胞的增生和T淋巴细胞的成熟，有望从源头上阻断疾病的发生与进展，预期达到更好的疗效。

双重滤过血浆置换治疗

该研究先利用双重滤过血浆置换治疗有效去除血液中存在的包括AQP4-Ab在内的各类异常抗体等物质。和传统的单重血浆置换相比，双重滤过血浆置换通过选择膜孔径不同的血浆滤过器可以有针对性地对致病物质进行清除，能够精准地清除致病的抗体、免疫复合物，减少营养物质丢失。同时无需输注血浆，经滤过净化的血浆与血细胞一起回输患者，每次分离血浆3～4L,仅丢弃～ml致病血浆,保留了大部分白蛋白,在给患者提供更好治疗的同时,可以最大限度地减少白蛋白、凝血因子和免疫球蛋白的丢失，也减少交叉感染，具有更高的安全性和更少的副作用。

在血浆置换后，再使用注射用重组人B淋巴细胞刺激因子受体-抗体融合蛋白抑制B淋巴细胞产生新的AQP4-Ab，从而达到有效治疗复发性NMOSD的目的。

入选标准

按照设计的入选标准，年龄在18-65周岁、病情处于复发急性期的AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病患者，在符合入组标准的前提下，如同意治疗，将有机会获得该疗法的治疗。而妊娠或哺乳期妇女及一些合并严重肝肾功能不全或其他近3个月内使用过美罗华或米托蒽醌的患者，则不适合接受该治疗。在未来的研究中，按计划将有8名视神经脊髓炎谱系疾病患者接受该疗法治疗，预计受试者最长给药时间是48周。该研究已通过上海交通大医院伦理委员会审核，研究相关的保险、检查和试验药物费用由申办方承担。

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关于临床研究团队

医院神经内科主任管阳太教授团队牵头开展，通过与房健民教授团队长达3年多的合作，完成相关基础研究，成功拓展了注射用重组人B淋巴细胞刺激因子受体－抗体融合蛋白的应用范围至NMOSD，并通过FDA审批。经检索ClinicalTrials